WASHINGTON.- Ya está abierta la inscripción de pacientes para el primer estudio para poner a prueba una técnica de edición genética llamada CRISPR para tratar de curar una forma hereditaria de ceguera.
Los pacientes que padecen esa afección tienen ojos normales, pero carecen de un gen que convierte la luz en señales al cerebro que habilitan la vista.
La investigación busca dar a niños y adultos una versión sana del gen faltante por medio de una herramienta que corta o “edita” el ADN en un punto específico. La intención es lograr un tratamiento que de una vez altera para siempre el ADN natal de la persona.
Las empresas Editas Medicine y Allergan ensayarán el tratamiento en 18 pacientes en todo Estados Unidos en los próximos meses.
CRISPR cautivó a científicos por su sencillez, aunque es tan novedoso que no se conoce plenamente los riesgos. Sin embargo, los investigadores creen que tiene el potencial de curar o tratar muchos mas causados por defectos genético para los cuales no existen tratamiento eficaces en la actualidad.
Asimismo, China ha hecho avances gigantescos en la cura para enfermedades oculares.
Un grupo de investigadores chinos han comenzando autorizar células madre IPS para regenerar la retina, lo que podría llevar a que dichas células podrían promover el desarrollo de nuevas terapias para ciertas enfermedades visuales, como la degeneración de la retina.
Se trata de un gran avance que podría devenir en nuevos tratamientos. Las células IPS son un tipo de célula madre pluripotente inducida artificialmente de una célula no pluripotente.
Los participantes en el nuevo estudio realizado en Estados Unidos, deberán ser niños de por lo menos 3 años y adultos con visión parcial.
